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技術文章
更新時間：2025-09-09
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市值8.5億美金的Sana Biotechnology，是成立于2018年的一家處于臨床階段的美國生物技術公司，在8月迎來高光時刻！左手一篇Cell Stem Cell，右手一篇 The New England Journal of Medicine，雙雙登頂頂級期刊，將細胞治療帶入“無需免疫抑制"時代。這家公司憑啥一次打通兩大頂刊？
01. 左手Cell Stem Cell，CD19 CAR-T 也能“隱身"！
2025年8月13日，Sana 發表題為 “Hypoimmune CD19 CAR T cells evade allorejection in patients with cancer and autoimmune disease" 的臨床研究文章于Cell子刊，Cell Stem Cell (IF=20.4)。在人體中驗證其 HIP (Hypoimmune) 工程化CAR-T (SC291) 可逃避免疫排斥，為通用型細胞療法奠定臨床基礎。
技術路線:
(1) 改造供者 T 細胞 → CRISPR-Cas12b 三連敲：
• TRAC：干掉自身 TCR，防移植物抗宿主病 GVHD
• B2M + CIITA：干掉 HLA-I/II，防 T 細胞識別
(2) 雙順子慢病毒 → 同時導入
• CD19-CAR：靶向B 細胞腫瘤/自身免疫
• CD47 高表達：給NK/巨噬細胞踩剎車
(3) 單次輸注SC291，無需強效免疫抑制，僅接受低劑量淋巴清除化療
臨床結果：
HIP 編輯的 CAR-T 細胞在所有患者中均未引發免疫反應。部分編輯的細胞仍被免疫系統識別并清除，證明HIP編輯是有效的，而非患者免疫系統無能。該通用型CD19 CAR-T 細胞療法適用于癌癥與自身免疫病。
02. 右手The New England Journal of Medicine，胰島移植不用免疫抑制！
同月4日，Sana 發表題為 “Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression" 的文章于The New England Journal of Medicine期刊 (IF：96.3)。1型糖尿病患者終身依賴胰島素注射，治療方式是移植胰島β細胞。然而，傳統移植需長期使用免疫抑制劑，帶來感染、腫瘤、腎功能損害等風險。
本研究是 Sana 基于HIP平臺的UP421管線，在人體實現“無需免疫抑制劑"的異體胰島細胞移植，即在不使用免疫抑制劑的情況下，可成功移植基因編輯的同種異體胰島β細胞，用于治療1型糖尿病。
技術路線：
(1) 從尸體胰腺中分離人胰島后，對原代胰島細胞進行 CRISPR-Cas12b 雙敲：
• B2M + CIITA：干掉 HLA-I/II，防 T 細胞識別
(2) 使用慢病毒導入 CD47 高表達（給NK/巨噬細胞踩剎車）
(3) 將 UP421 產品經前臂肌肉多點注射到人體，不使用免疫抑制藥物，并隨訪 12 周
臨床結果：
42 歲 T1D 患者的C-肽持續陽性，血糖反應良好。且零免疫反應（T 細胞、抗體、NK 細胞均無）！
03. 左右手同時利用的 HIP (Hypoimmune)平臺是何方神圣？
傳統異體細胞療法面臨的最大挑戰是免疫排斥?；颊呙庖呦到y會識別并攻擊外來細胞，導致治療失敗。為此，患者通常需要接受強效免疫抑制治療，帶來感染等風險。Sana公司通過基因編輯技術，開發出HIP平臺，即“細胞隱身術"三件套：
• CRISPR 雙敲 HLA：把細胞表面的HLA-I/II 統統剪掉，讓 T 細胞“認不出"。
• CD47 高表達 ：給細胞披上“別吃我"外套，勸退NK/巨噬細胞。
• 使用慢病毒載體遞送：把 CD19-CAR 或胰島基因順路裝進去，治療功能一步到位。
實現患者無需終身使用免疫抑制，真正“現貨"通用細胞藥！在這兩項研究的體外基因編輯電轉步驟中，均使用 MaxCyte ExPERT 系列流式電轉平臺完成：
• 在 GMP 條件下，一次性高效遞送 CRISPR-Cas12b + gRNA，實現高效多靶點敲除
• 細胞活率 >90%
• 讓 Sana 能在 7-9 天內完成從供者細胞到 HIP 成品的制造
MaxCyte 的 “非病毒閃電高效遞送"，為HIP細胞的臨床級生產提供關鍵支持！這家在2018年成立的公司，在2021年與MaxCyte簽署戰略平臺授權許可！
Sana憑借HIP平臺與MaxCyte流式電轉技術加持，不僅解決了異體細胞移植的免疫排斥難題，更開啟了 “通用型" 細胞治療的新紀元。8.5億美金市值？或許只是起點。
* 參考文獻：
1. Hu et al., Hypoimmune CD19 CAR T cells evade allorejection in patients with cancer and autoimmune disease, Cell Stem Cell (2025). DOI: 10.1016/j.stem.2025.07.009
2. Carlsson et al., Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression, The New England Journal of Medicine (2025). DOI: 10.1056/NEJMoa2503822
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